随着全球細胞與基因治療産(chǎn)業邁入了高速發展期，當前全球已登記的細胞與基因治療相關臨床試驗已超過7000餘項，其中(zhōng)近3000項已完成臨床試驗研究，并進行了數萬例幹細胞移植。

國(guó)内幹細胞藥物(wù)注冊也正處在蓬勃發展的趨勢中(zhōng)，自從2018年國(guó)家藥品監督管理(lǐ)局藥品審評中(zhōng)心（CED）重新(xīn)受理(lǐ)幹細胞新(xīn)藥臨床試驗申報以來，幹細胞藥物(wù)臨床試驗的申請穩步增長(cháng)。就承辦(bàn)受理(lǐ)号總量，從2018年申報5個（以受理(lǐ)号計）增長(cháng)至2022年的26個，較2021年度增長(cháng)了一倍，我國(guó)幹細胞新(xīn)藥研發速度明顯加快。

表1 2018-2022年幹細胞藥品申報一覽

   01 申報情況   

2022年CDE受理(lǐ)幹細胞藥物(wù)臨床申請26項（以受理(lǐ)号計），其中(zhōng)國(guó)産(chǎn)1類創新(xīn)藥注冊申請25項，進口1類創新(xīn)藥注冊申請1項。進口幹細胞藥物(wù)為(wèi)Cytopeutics臍帶間充質(zhì)幹細胞（Neuroncell-EX）。

表2 2022年度幹細胞藥物(wù)注冊申請受理(lǐ)清單

   02 臨床試驗默示許可(kě)情況   

2022年CDE合計默許許可(kě)11款幹細胞藥物(wù)的16項臨床試驗。其中(zhōng)使用(yòng)間充質(zhì)幹細胞的有(yǒu)11項，間充質(zhì)幹細胞使用(yòng)類型占比達到68%。

表3 2022年度幹細胞藥物(wù)臨床默示許可(kě)一覽表

   03 臨床試驗适應證分(fēn)析申報的幹細胞類型分(fēn)析   

截至2022年12月31日，CDE合計默許的42項臨床試驗涉及20項适應證。其中(zhōng)位于前三的分(fēn)别是：膝關節炎（7項）、間質(zhì)性肺病（主要是特發性肺纖維化）（5項）、移植物(wù)抗宿主病（GVHD）（4項）。其中(zhōng)膝骨關節炎的7款幹細胞藥物(wù)，幹細胞類型包括：自體(tǐ)脂肪間充質(zhì)幹細胞（1種）、異體(tǐ)脂肪間充質(zhì)幹細胞（2種）、臍帶間充質(zhì)幹細胞（3種）、人誘導多(duō)能(néng)幹細胞來源的間充質(zhì)樣細胞（1種）。從适應證來看，絕大多(duō)數藥物(wù)利用(yòng)間充質(zhì)幹細胞的免疫調控能(néng)力以針對炎症相關或自身免疫系統相關等疾病展開治療。幹細胞藥物(wù)針對的适應證情況。

   04 2023年度幹細胞藥物(wù)申報或迎來更大爆發   

全球細胞治療領域在基礎研究領域已取得諸多(duō)重大原創性成果，我國(guó)名(míng)列前茅。随着《幹細胞臨床研究管理(lǐ)辦(bàn)法 ( 試行) 》《幹細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則( 試行) 》《細胞治療産(chǎn)品研究與評價技(jì )術指導原則(試行)》等政策出台，《深圳經濟特區(qū)細胞和基因産(chǎn)業促進條例》的正式通過表決，我國(guó)幹細胞臨床轉化逐步走向正軌，并逐漸明确了以幹細胞藥物(wù)作(zuò)為(wèi)轉化出口的道路。

根據全球最大臨床試驗登記網站http://clinicaltrials.gov上的信息，諸如新(xīn)冠感染後遺症、糖尿病、骨髓增生異常綜合征、新(xīn)生兒嚴重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結症、勃起功能(néng)障礙等疾病的臨床治療研究也在應用(yòng)幹細胞開展治療。

相信2023年度會是幹細胞藥物(wù)研發的爆發期，會有(yǒu)更多(duō)針對新(xīn)适應證的幹細胞藥物(wù)進入臨床試驗階段。同時，正在開展幹細胞藥物(wù)Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗也将逐步産(chǎn)生結果，相信随着幹細胞技(jì )術研發的不斷深入，幹細胞作(zuò)為(wèi)治療藥物(wù)離上市将在不遠(yuǎn)的未來。