臍帶血是指胎兒娩出,将臍帶結紮并離斷後,殘留在胎盤和臍帶中(zhōng)的血液。臍帶血中(zhōng)含有(yǒu)大量的幹細胞,包括造血幹細胞和多(duō)種其他(tā)幹細胞,統稱為(wèi)臍帶血幹細胞。臍帶血造血幹細胞已經有(yǒu)30多(duō)年拯救生命的曆史。目前還有(yǒu)多(duō)項臍帶血在再生醫(yī)學(xué)方面的臨床研究,目的是利用(yòng)臍帶血幹細胞促進機體(tǐ)組織和器官的損傷修複。
臍帶血幹細胞的臨床治療已有(yǒu)30餘年的曆史。目前,全世界已經進行了40000餘例臍帶血造血幹細胞移植,來源包括公(gōng)共庫和家庭庫的臍帶血 。已經有(yǒu)80多(duō)種嚴重疾病可(kě)以用(yòng)臍帶血幹細胞進行治療,多(duō)項在再生醫(yī)學(xué)方面的臨床試驗正在開展。
美國(guó)FDA監管的臨床試驗正在探索利用(yòng)兒童自體(tǐ)臍帶血幹細胞治療目前無法治愈的疾病,包括獲得性聽力喪失、自閉症、腦癱和兒童中(zhōng)風。
臍帶血幹細胞存儲
保存臍帶血以備将來使用(yòng)的幹細胞庫稱為(wèi)臍帶血造血幹細胞庫(CORD BLOOD BANK),簡稱臍血庫,國(guó)際上也稱之為(wèi)稱生命銀行(LIFE BANK)。包括公(gōng)共庫和家庭庫(自體(tǐ)庫)。
為(wèi)了方便存儲和臨床應用(yòng),臍帶血經過分(fēn)離制備的過程盡可(kě)能(néng)的去除紅細胞及血漿,其有(yǒu)核細胞成分(fēn)被富集起來。富集的細胞裏即含有(yǒu)多(duō)種幹細胞,具(jù)有(yǒu)自我更新(xīn)能(néng)力及分(fēn)化為(wèi)多(duō)種成熟細胞的潛能(néng);同時還含有(yǒu)大量的免疫細胞,具(jù)有(yǒu)很(hěn)好的免疫調節和抗感染作(zuò)用(yòng)。富集的臍帶血細胞最終将被保存在深低溫的液氮罐中(zhōng),處于休眠狀态。對于臍帶血在液氮中(zhōng)可(kě)永久保存的理(lǐ)論已得到醫(yī)學(xué)界的廣泛認同。2011年,印第安(ān)納大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究團隊發表在blood雜志(zhì)上的一篇研究報告顯示,臍帶血冷凍23.5年後,活性依然很(hěn)高。
為(wèi)了更好的研究和利用(yòng)臍帶血這份寶貴的生物(wù)資源,自20世紀90年代全球第一家臍血庫成立截止到2015年,世界範圍内已建立臍血庫300餘家,臍帶血儲存量估計達到500萬份,其中(zhōng)公(gōng)共庫存量73萬份,自體(tǐ)庫存量估計超過400萬份。我國(guó)已經批準設置的公(gōng)共臍血庫有(yǒu)7家,分(fēn)布于北京、天津、山(shān)東、上海、浙江、廣州和四川。為(wèi)了進一步滿足日益增多(duō)的臍帶血臨床應用(yòng)需求,2015年在北京開始籌建國(guó)家臍帶血造血幹細胞庫。
臍帶血幹細胞存儲的重要性
1、臍帶血造血幹細胞移植
臍帶血是衆所周知的有(yǒu)價值的幹細胞來源,比如造血幹細胞。作(zuò)為(wèi)幹細胞移植的一部分(fēn),造血幹細胞已經被用(yòng)于治療80多(duō)種血液和免疫系統疾病。此外,臍帶血還含有(yǒu)其他(tā)有(yǒu)益的細胞,如NK細胞、調節性T細胞。目前,針對這些細胞的擴增技(jì )術已經初步成熟,可(kě)以提供臨床級的臍帶血來源的NK細胞、調節性T細胞,進行臨床研究。
2、保存年輕造血幹細胞的最佳機會
你可(kě)能(néng)對骨髓很(hěn)熟悉。它含有(yǒu)與臍帶血相同類型的幹細胞。但是為(wèi)什麽臍帶血會更好呢(ne)?當你的身體(tǐ)老化時,你的骨髓幹細胞也會老化。相比之下,你新(xīn)生時的幹細胞是全新(xīn)的,它們沒有(yǒu)接觸過老化和有(yǒu)害的環境因素。在出生時收集它們可(kě)以确保你可(kě)以保存最年輕的幹細胞,同時避免将來在需要時從骨髓中(zhōng)收集它們的侵入性。
3、幫助拯救生命的悠久曆史
在過去的30餘年裏,臍帶血幹細胞被用(yòng)來重建健康的血液和免疫系統。作(zuò)為(wèi)幹細胞移植的一部分(fēn),它們已經幫助了全世界4萬多(duō)名(míng)患有(yǒu)某些癌症、血液疾病和免疫系統疾病的病人。
4、有(yǒu)益的功效不斷被開發
多(duō)年來,研究人員繼續研究臍帶血幹細胞的功能(néng),取得了令人鼓舞的成果。臍帶血已經在世界各地的100多(duō)個臨床試驗中(zhōng)得到研究,以幫助改善臍帶血幹細胞在移植中(zhōng)的效果,并研究未來在再生醫(yī)學(xué)中(zhōng)的可(kě)能(néng)應用(yòng)。比如自閉症、腦癱、心血管疾病和獲得性聽力損失。
5. 一個家庭的保障
存儲的臍帶血幹細胞将來可(kě)能(néng)會給你的直系親屬提供更多(duō)的選擇。除了自己的臍帶血幹細胞移植不需要配型外。同胞兄弟(dì)姐妹至少有(yǒu)75%的機會有(yǒu)部分(fēn)基因匹配。父母永遠(yuǎn)是部分(fēn)匹配。使用(yòng)将由治療醫(yī)師決定。
6. 凍結的時間
雖然我們不能(néng)讓時間自行停止,但我們可(kě)以讓新(xīn)生的幹細胞停止衰老。就目前的研究結果來看,研究者相信,臍帶血在深低溫儲存中(zhōng)能(néng)夠被無限期地保存,以保護它們免受老化和環境因素的影響。
應用(yòng)的疾病
血液系統疾病 |
惡性腫瘤 |
免疫系統疾病 |
代謝(xiè)性疾病 |
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急性骨髓纖維化 |
急性混合型白血病 |
腺苷脫氨酶缺乏症(SCID) |
先天性紅血球卟啉症 |
骨髓化生 |
急性淋巴細胞白血病(ALL) |
裸淋巴細胞綜合征(SCID) |
戈謝(xiè)病 |
澱粉樣變 |
急性髓細胞白血病(AML) |
Chediak-Higashi綜合征(SCID) |
亨特綜合征(MPS-Ⅱ) |
重症再生障礙性貧血 |
急性未分(fēn)化性白血病 |
慢性肉芽腫性疾病 |
亨特綜合征(MPS-ⅠH) |
重型β地中(zhōng)海貧血 |
成人T細胞白血病/淋巴瘤 |
遺傳性腦白質(zhì)萎縮 |
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Blackfan-Diamond貧血 |
慢性淋巴細胞白血病(CLL) |
迪喬治綜合症 |
自毀容貌綜合征 |
先天性異核細胞性血小(xiǎo)闆減少症(CAT) |
慢性髓細胞白血病(CML) |
埃文(wén)斯綜合症 |
甘露糖貯積症 |
先天性血細胞缺乏 |
尤因肉瘤 |
岩藻糖苷貯積症 |
拉米氏綜合征(MPS-Ⅵ) |
先天性紅細胞發育不良性貧血 |
霍奇金淋巴瘤 |
噬血細胞綜合征 |
異染性腦白質(zhì)營養不良 |
先天性角化不良 |
幼粒細胞白血病(JMML) |
Kostmann綜合征(SCID) |
Ⅱ型粘脂沉積病 |
原發性血小(xiǎo)闆增多(duō)症 |
骨髓/自然殺傷細胞(NK)白血病 |
慢性粒細胞缺乏症 |
神經元蠟樣脂褐質(zhì)沉積症 |
Fanconi貧血 |
非霍奇金淋巴瘤 |
Omenn綜合征(SCID) |
尼曼氏病 |
骨髓增生異常綜合征 |
幼淋巴細胞白血病 |
磷酸化酶缺乏症(SCID) |
山(shān)德(dé)霍夫氏病 |
陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH) |
漿細胞白血病 |
嘌吟核苷(SCID) |
粘多(duō)糖症Ⅲ型 |
真性紅細胞增多(duō)症 |
慢性粒單細胞白血病(CMML) |
甲狀腺發育不良 |
施艾氏症 |
純紅細胞再生障礙性貧血 |
白細胞粘附不足 |
重型免疫功能(néng)缺陷疾病 |
施賴綜合征(MPS-Ⅶ) |
環形鐵粒幼細胞性貧血 |
多(duō)發性骨髓瘤 |
網狀組織發育不全 |
薩氏病 |
鐮狀細胞疾病 |
神經母細胞瘤 |
Wiskott-Aldrich綜合征 |
家族性黃色瘤伴腎上腺鈣化(沃爾曼病) |
橫紋肌肉瘤 |
x連鎖無丙種球蛋白血症 |
x連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養不良 |
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胸腺瘤(胸腺癌) |
x連鎖淋巴增殖性疾病 |
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巨球蛋白血症 |
x連鎖IgM綜合征 |
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腎母細胞瘤 |
臍帶血幹細胞的應用(yòng)
1、獲得性聽力損傷
神經性聽力損失(SNHL)是一種特殊類型的聽力損失,涉及内耳損傷或功能(néng)障礙(相對于耳朵的其他(tā)結構)。獲得性SNHL的發生可(kě)能(néng)是早産(chǎn)、感染、暴露于噪音或某些藥物(wù),導緻内耳脆弱的纖毛細胞受到不可(kě)逆轉的損害。盡管目前還沒有(yǒu)治愈SNHL的方法。美國(guó)佛羅裏達州兒童醫(yī)院研究人員正在進行I期臨床研究,希望通過自體(tǐ)臍帶血幹細胞回輸,幫助恢複聽力結構的功能(néng)。
2、自閉症
2017年,杜克大學(xué)Kurtzberg教授研究團隊報道了一項治療兒童自閉症的I期臨床試驗結果。該項臨床實驗将25名(míng)自閉症患兒自存臍帶血回輸他(tā)們體(tǐ)内,希望用(yòng)這種方法改善、治療自閉症。第一階段的研究表明,對患有(yǒu)自閉症幼兒進行自體(tǐ)臍帶血回輸是安(ān)全可(kě)行的。2018年,Chez研究團隊報道了自體(tǐ)臍帶血輸注治療兒童自閉症的安(ān)全性和臨床效果。29名(míng)2-6歲确診為(wèi)自閉症的兒童參與了這項試驗。其中(zhōng),15名(míng)患者應用(yòng)自體(tǐ)臍帶血細胞回輸。評價結果顯示,沒有(yǒu)嚴重的不良事件發生。有(yǒu)改善的趨勢,尤其是在社會化方面,但沒有(yǒu)顯著差異。本研究結果表明自體(tǐ)臍帶血輸注對自閉症患兒是安(ān)全的和可(kě)行的。
3、腦癱
2017年,杜克大學(xué)Kurtzberg教授研究團隊報道了輸注自體(tǐ)臍帶血改善痙攣型腦癱患兒的症狀的研究。該研究共有(yǒu)63名(míng)腦癱患兒進行了自體(tǐ)臍血回輸,高劑量組的改善程度比随年齡增長(cháng)的自然康複提高了30%。在國(guó)内,廣東省婦幼保健康複科(kē)的研究團隊也開展了相關研究,已經對10多(duō)名(míng)患兒輸注了自體(tǐ)臍血,這些患兒的自主運動、智力等方面均有(yǒu)不同程度改善。
4、小(xiǎo)兒中(zhōng)風
中(zhōng)風發生時,血液流動被中(zhōng)斷到大腦的一部分(fēn),導緻腦細胞的破壞。小(xiǎo)兒中(zhōng)風的風險非常大。佛羅裏達兒童醫(yī)院的一項新(xīn)的臨床試驗将研究使用(yòng)兒童自身的臍帶血幹細胞治療兒童中(zhōng)風。招募工(gōng)作(zuò)正在進行中(zhōng),将納入10名(míng)年齡在6周至6歲之間的兒童,他(tā)們在子宮内或出生後立即經曆過中(zhōng)風,并在出生時存儲了自體(tǐ)臍帶血。受試者将首先接受神經學(xué)基線(xiàn)評估,包括腦成像、癫痫評估、神經沖動和膀胱控制等,這将有(yǒu)助于在治療前評估中(zhōng)風影響的總體(tǐ)嚴重性。評估完成後,符合條件的患者将接受單次自體(tǐ)臍帶血幹細胞輸注,并在6個月和12個月後進行随訪檢測。
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