裏程碑 |《科(kē)技(jì )日報》:世界首次手術與幹細胞療法結合!讓脊柱裂胎兒恢複正常

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《科(kē)技(jì )日報》10月9日報道:

3個脊柱裂胎兒在美國(guó)加州大學(xué)戴維斯分(fēn)校健康中(zhōng)心接受細胞治療後出生。研究人員稱,這是一項具(jù)有(yǒu)裏程碑意義的臨床試驗,是世界上首次将手術與幹細胞相結合的獨一無二的方法,其在胎兒仍在母親子宮中(zhōng)發育時進行,可(kě)改善患有(yǒu)這種先天缺陷疾病的兒童的預後。


該臨床試驗于2021年春季啓動,正式名(míng)稱為(wèi)“CuRe試驗:子宮内骨髓脊膜膨出修複的細胞療法”,共将有(yǒu)35名(míng)患者接受治療。


首位臨床參與者名(míng)為(wèi)艾米麗,她的女兒羅比在她腹中(zhōng)時被診斷患有(yǒu)脊柱裂疾病。這種出生缺陷可(kě)導緻一系列認知、活動、泌尿和腸道的終身疾病,通常通過超聲診斷。

裏程碑 |《科(kē)技(jì )日報》:世界首次手術與幹細胞療法結合!讓脊柱裂胎兒恢複正常(圖1)

圖:艾米麗和羅比,出生後15天


初步工(gōng)作(zuò)證明,産(chǎn)前手術與人胎盤來源的間充質(zhì)基質(zhì)細胞相結合,用(yòng)生物(wù)材料支架固定成“補丁”,可(kě)幫助患有(yǒu)脊柱裂的羔羊行走。當接受幹細胞的綿羊幼崽出生時,它們能(néng)站立起來,且能(néng)幾乎正常地四處奔跑。其後,一對英國(guó)鬥牛犬也成為(wèi)了世界上第一批成功接受手術和幹細胞結合治療的狗。


裏程碑 |《科(kē)技(jì )日報》:世界首次手術與幹細胞療法結合!讓脊柱裂胎兒恢複正常(圖2)

圖:研究人員正在進行手術


此次,研究團隊為(wèi)艾米麗的胎兒制作(zuò)了幹細胞貼片。手術中(zhōng),他(tā)們把胎兒“漂浮”到切口點,将幹細胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上,随後縫合切口以使組織再生。孩子出生後,醫(yī)生們看到羅比正在踢腿,而她本該生來患有(yǒu)腿部癱瘓


“這種體(tǐ)驗超出了所有(yǒu)人的預期。我希望該項試驗能(néng)提高未來更多(duō)患者的生活質(zhì)量。”艾米麗說,“我們很(hěn)榮幸能(néng)成為(wèi)曆史的一部分(fēn)。”


該研究首席研究員、加州大學(xué)戴維斯分(fēn)校健康中(zhōng)心教授兼外科(kē)主任戴安(ān)娜·法默說:“我已經為(wèi)這一天工(gōng)作(zuò)了25年。”

裏程碑 |《科(kē)技(jì )日報》:世界首次手術與幹細胞療法結合!讓脊柱裂胎兒恢複正常(圖3)

圖:法默、艾米麗和羅比,出生後16天


團隊對最終結論仍持謹慎态度,并表示在試驗的這一階段仍有(yǒu)很(hěn)多(duō)東西需要研究。他(tā)們将監測臨床已經出生的3名(míng)嬰兒,直到這些嬰兒長(cháng)到30個月大,以充分(fēn)評估試驗的安(ān)全性和有(yǒu)效性。


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